从2岁开始全身长期淤青，一个小伤口就会出血不止，身体稍微跳动一下就犹如遭遇强烈撞击。重庆彭水县12岁男孩中中患“怪病”10年。前不久，中中终于被确诊，原来他患上的是世界罕见[HanJian]病，也称孤儿病——先天性第十三因子缺乏症，该病从1966年至今，全球不到200例。

　　目前，中国大部分罕见[HanJian]病患者都面临着医疗费极其昂贵或是无药可治的窘境。在社会财富不断增加的今天，如何帮助这些罕见[HanJian]病患者，是一个值得全社会关注的话题。

　　罕见[HanJian]病在我国尚无定义

　　罕见[HanJian]病又被称为“孤儿病”，通常是指盛行率低、少见的疾病，但世界各国对“罕见[HanJian]病”的定义并不相同。美国的罕见[HanJian]疾病保障法将罕见[HanJian]病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；日本规定罕见[HanJian]病为患病人数少于5万人的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为认定罕见[HanJian]病的标准。

　　对于罕见[HanJian]病，我国官方目前尚无明确定义，定义的缺失导致对罕见[HanJian]病开展调查困难重重，而他国的数据未必符合我国国情，这就使出台罕见[HanJian]病政策存在客观障碍。

　　目前保守估计我国罕见[HanJian]病患者群体人数已近千万。因此，无论是通过法律、法规或者政策，我国应当尽快明确罕见[HanJian]病的定义，为及时保障罕见[HanJian]病患者各项权益打好基础。

　　大部分患者望药兴叹

　　纵然部分罕见[HanJian]病有药可治，大部分罕见[HanJian]病患者仍需要为此背上沉重的经济负担，甚至只能望药兴叹，因为现行的医疗保障体系并未将罕见[HanJian]病纳入保障范围，罕见[HanJian]病药物自然也未进入医保药品目录，目前国内大部分罕见[HanJian]病药物依赖进口，而且价格及其昂贵。

　　在美国，大部分州都有保障罕见[HanJian]病患者资金来源的相关法案，各州法案的差异体现在支付疾病范围、支付资金来源、有无年龄、金额限制几个方面。但总的来说，约99%的罕见[HanJian]病患者可以通过接受各种资金支持如医疗补助、商业保险、罕见[HanJian]病慈善组织的赞助获得治疗。

　　因此，在进口罕见[HanJian]病药物价格居高不下的情况下，政府的相关职能部门应当尽快发挥主观能动性，将患者生命权和健康权放在首位，改变我国罕见[HanJian]病药品引进政策，变被动等待国外医药公司在华注册为国家主动为患者引进对症罕见[HanJian]病药品，确保患者可以在国内得到及时救治；同时将罕见[HanJian]病纳入医疗保障体系，更改医保药品目录，切实减轻罕见[HanJian]病患者的负担。

　　“孤儿药”研发几乎无人问津

　　因为罕见[HanJian]病又被称为“孤儿病”，因此罕见[HanJian]病药物又被称为“孤儿药”，由于每一种罕见[HanJian]病患病人群相对稀少，造成单个药品的市场需求狭小，制药企业无利可图，又无政策扶持，积极性很低，导致国内罕见[HanJian]病药物开发、引进、生产等几乎无人问津。2009年1月9日，《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施，其中对罕见[HanJian]病的用药审批在程序上给予了一定的扶持，但是力度还远远不够。

　　发达国家如美国在上世纪时也曾面临类似状况。为此，美国于1983年通过了《孤儿药品法案》，从税收、专利等方面给予药厂多种经济刺激。法案实施之前仅有不足10种罕见[HanJian]病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见[HanJian]病药物已达1951种，获得上市批准的罕见[HanJian]病产品达到325种，从根本上改变了罕见[HanJian]病患者无药可治的局面。

　　目前，我国仍无自主研制生产的罕见[HanJian]病药物上市，患者仍旧在被动等待国外罕见[HanJian]病药物。因此政府在制定政策时，应对孤儿药生产企业实行税收优惠、定价补偿等政策，确保国内罕见[HanJian]病患者能够得到及时救治。

　　延伸阅读

　　相关立法已现端倪

　　很多罕见[HanJian]病患者除忍受病痛以及生活上的贫困外，还得承受社会因为对此类疾病不理解而带来的歧视。所幸，这种情况正在改变，越来越多的社会组织和个人开始关爱这个群体。

　　安徽省人大常委会副主任朱维芳等全国人大代表，已经连续多年提出关于罕见[HanJian]病患者救助的建议，希望把罕见[HanJian]病纳入社会保障系统，并呼吁制定罕见[HanJian]疾病防治法，从产前预防、产后救治、药物生产、医疗保险等环节为罕见[HanJian]病患者提供保障。

　　目前，由朱维芳牵头提出的关于制定罕见[HanJian]疾病防治法的议案，已被全国人大常委会法工委立案采纳。同时，患者自身也在努力争取权利保障，中国各个罕见[HanJian]病组织已经连续数年向“两会”递交材料，呼吁尽快为罕见[HanJian]病立法，从制度上集全社会之力救助罕见[HanJian]病患者。